フェンフルラミン (フィンテプラ) は, セロトニンやイオンチャネルなどに働き, 抑制と興奮のバランスを調整.
脱力発作に有用と報告されていますが, 全般性強直間代発作にも良さそうです.
使用経験のある複数の医師に聞いてみると, 全体的に感触は良さそうです.
まったく効果がない人もいるようです.
第一選択群のVPA, CLB, LTG, RFN, TPM, cannnabidiolでもいまいちなら, 試してみる余地はありそうです.
Efficacy and Safety of Fenfluramine for the Treatment of Seizures Associated With Lennox-Gastaut Syndrome: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2022
レノックス・ガストー症候群 (LGS) におけるフェンフルラミンの有効性と安全性を評価
試験期間は20週間
4週間のベースライン中に週2回以上の脱力発作を経験した2歳から35歳
主要有効性エンドポイントは, 脱力発作頻度のベースラインからの変化率
合計263人 (年齢中央値 13 [2-35] 歳) が,
フェンフルラミン0.7 mg/kg/日群 (n=87),
フェンフルラミン0.2 mg/kg/日群 (n=89),
プラセボ群 (n=87)
に無作為に割り付けられた
脱力発作の減少率中央値
フェンフルラミン0.7 mg/kg/日群で26.5%
フェンフルラミン0.2 mg/kg/日群で14.2%
プラセボ群で7.6%
0.7 mg/kg/日のフェンフルラミン群では, プラセボ群 (87人中9人 [10%]) と比較して, 50%以上の反応を達成した患者数が多い (87人中22人 [25%], P= .02)
フェンフルラミンに最も反応した発作サブタイプは, 全般性強直間代発作 (263例中120例 [46%])
プラセボ群の3.7%の増加と比較して,
フェンフルラミン0.7 mg/kg/日群では45.7%減少
フェンフルラミン0.2 mg/kg/日群では58.2%減少
治療中に最もよくみられた有害事象は, 食欲低下 (59例 [22%]), 傾眠 (33 例 [13%]), 疲労 (33 例 [13%])
弁膜症, 肺動脈性高血圧症なし
施設の介護者は, 0.7 mg/kg/日のフェンフルラミン群の患者に対して, プラセボ群の患者よりも,「大幅に改善」または「非常に大幅に改善」と評価 (21人 [26%] vs 5人 [6%], P= .001)
[Knupp KG, Scheffer IE, Ceulemans B, et al. Efficacy and Safety of Fenfluramine for the Treatment of Seizures Associated With Lennox-Gastaut Syndrome: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2022 Jun 1;79(6):554-564. doi: 10.1001/jamaneurol.2022.0829. PMID: 35499850; PMCID: PMC9062770.]
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